Ngày 28/1, TS.BS Ngô Ngọc Quang Minh, Giám đốc Bệnh viện Nhi Đồng 1 cho biết, trường hợp vừa được ghép tủy là bệnh nhi C.S.T. (8 tuổi, ngụ tỉnh Đắk Lắk).
Theo bệnh sử, trẻ được phát hiện bệnh vào tháng 5/2025 trong tình trạng xuất huyết nhiều nơi, thiếu máu nặng, sốt do nhiễm trùng và suy dinh dưỡng. Các xét nghiệm cho thấy số lượng cả ba dòng tế bào máu đều giảm sâu.
Sau khi thực hiện chọc hút và sinh thiết tủy xương, đồng thời loại trừ các nguyên nhân suy tủy bẩm sinh hay mắc phải khác, các bác sĩ xác định bé mắc suy tủy vô căn mức độ nặng.
Phân tích chuyên môn của BS Quang Minh chỉ ra, suy tủy vô căn là tình trạng tủy xương giảm hoặc mất khả năng tạo ra các tế bào máu cần thiết, bao gồm hồng cầu, bạch cầu và tiểu cầu.
Khi cả ba dòng tế bào này đều suy giảm nghiêm trọng, người bệnh sẽ rơi vào tình trạng thiếu máu nặng, dễ nhiễm trùng và xuất huyết kéo dài. Ở thể nặng, nếu không được điều trị đặc hiệu, nguy cơ tử vong có thể lên đến 80%.
Với thể bệnh này, ghép tế bào gốc tạo máu từ người cho phù hợp được xem là phương pháp điều trị triệt để nhất, đặc biệt hiệu quả ở người trẻ tuổi. Thống kê cho thấy, nếu được ghép sớm, tỷ lệ lui bệnh sau 5 năm có thể đạt tới 90%.
Tuy nhiên, việc tìm được người cho phù hợp rất khó khăn nên giai đoạn đầu, gia đình bệnh nhi đã lựa chọn phương án điều trị ưu tiên thứ hai là ức chế miễn dịch bằng phối hợp nhiều thuốc. Sau 6 tháng điều trị, bệnh nhi đáp ứng rất kém, vẫn phải truyền máu định kỳ và liên tục đối mặt với nguy cơ nhiễm trùng do bạch cầu thấp.
Trước tình trạng suy tủy nặng, kém đáp ứng điều trị và lệ thuộc truyền máu, các bác sĩ xác định ghép tế bào gốc tạo máu là lựa chọn duy nhất còn lại. Đơn vị Ghép Tế bào gốc tạo máu của Bệnh viện Nhi Đồng 1 đã nhanh chóng tiến hành xét nghiệm, sàng lọc người cho trong gia đình. Kết quả cho thấy anh trai 10 tuổi của bệnh nhi có độ tương hợp (HLA) hoàn toàn 10/10, đáp ứng đầy đủ tiêu chuẩn hiến tế bào gốc.
Bệnh viện Nhi Đồng 1 đã phối hợp với Bệnh viện Truyền máu – Huyết học TP.HCM xây dựng phác đồ thu thập tế bào gốc, hóa trị liệu diệt tủy liều cao và kế hoạch ghép cho bệnh nhi. Tế bào gốc của người anh được thu thập và lưu trữ an toàn. Giữa tháng 12/2025, sau giai đoạn hóa trị, bệnh nhi chính thức được thực hiện ca ghép tủy với sự giám sát chuyên môn chặt chẽ của các ê kíp bác sĩ hai bệnh viện.
Sau ghép, bệnh nhi có những tiến triển rất tích cực. Chỉ sau 31 ngày, mảnh ghép bắt đầu mọc. Bé không còn cần truyền tiểu cầu từ ngày thứ 14 sau ghép và ngừng truyền hồng cầu từ ngày thứ 24. Đến ngày thứ 46, bệnh nhi được xuất viện trong tình trạng ổn định, sức khỏe cải thiện rõ rệt.
Theo BS Quang Minh, trong quá trình hồi phục, bệnh nhi từng gặp một số biến chứng thường gặp do hóa trị liều cao và suy giảm miễn dịch tạm thời, như loét miệng, tổn thương thận nhẹ, tiểu máu vi thể và hội chứng mảnh ghép chống ký chủ cấp mức độ nhẹ. Tuy nhiên, nhờ theo dõi sát và điều trị nội khoa tích cực, các biến chứng đều được kiểm soát tốt.
Theo kế hoạch, bệnh nhi sẽ tiếp tục được tái khám định kỳ, dùng thuốc ức chế miễn dịch để phòng thải ghép và theo dõi lâu dài các biến chứng sau ghép. Đây là ca ghép tế bào gốc tạo máu đầu tiên tại Bệnh viện Nhi Đồng 1. Cuộc ghép thành công đã giúp bệnh nhi suy tủy vô căn nặng qua giai đoạn nguy kịch.
Theo thống kê, mỗi năm, Bệnh viện Nhi Đồng 1 tiếp nhận khoảng 50 trẻ mắc suy tủy vô căn, trong đó hơn một nửa thuộc thể nặng và rất nặng. Ca ghép đầu tiên thành công được xem là bước tiến quan trọng, góp phần mở rộng cơ hội điều trị cho nhiều trẻ em mắc các bệnh lý huyết học, miễn dịch, di truyền, ung thư và các bệnh chuyển hóa nguy hiểm.
