Việc Thủ tướng Chính phủ ký quyết định thành lập Trường ĐH Y Dược là hiện thực hóa truyền thống đào tạo Y Dược của Đại học Đông Dương – đơn vị tiền thân của Đại học Quốc gia Hà Nội (ĐHhocjt). Đây cũng là những bước hoàn thiện mô hình đại học đa ngành, đa lĩnh vực phù hợp với xu thế chung của các cơ sở giáo dục đại học tiên tiến trên thế giới.
Theo đề án thành lập, trường Đại học Y Dược phát triển theo định hướng nghiên cứu tiên tiến trong lĩnh vực y tế của khu vực, đào tạo và cung cấp nguồn nhân lực, những sản phẩm khoa học chăm sóc sức khỏe ở trình độ cao, chuyển giao công nghệ đáp ứng yêu cầu phát triển kinh tế - xã hội của đất nước và từng bước tiếp cận tiêu chuẩn quốc tế; góp phần nâng cao năng lực cạnh tranh của y dược học Việt Nam; chủ động hội nhập quốc tế trong lĩnh vực khoa học sức khỏe.
Về nghiên cứu khoa học, trường Đại học Y Dược phát triển dựa trên thế mạnh và phát huy lợi thế nghiên cứu cơ bản, công nghệ cao sẵn có của một trung tâm đại học đa ngành, đa lĩnh vực hàng đầu đất nước. Các hoạt động nghiên cứu khoa học, đổi mới sáng tạo của nhà trường sẽ tập trung theo hướng ứng dụng các thành tựu khoa học và công nghệ mới của ĐHQGHN vào thực hành lâm sàng, cận lâm sàng và phát triển thuốc, chế phẩm phục vụ điều trị; tiếp cận hướng tới sản phẩm đầu ra có hàm lượng tri thức, công nghệ cao, trực tiếp giải quyết các vấn đề thực tiễn tồn tại trong lĩnh vực y tế của đất nước.
Khoa học công nghệ của trường được hình thành trên cơ sở các nhóm nghiên cứu mạnh cấp trường và cấp ĐHQGHN. Theo kế hoạch, trung bình hàng năm mỗi cán bộ khoa học công bố ít nhất 2 bài báo, báo cáo khoa học trong nước và quốc tế; tổng số bài báo quốc tế (được trích dẫn trong hệ thống ISI / Scopus) hằng năm đạt từ 20 công trình trở lên; có ít nhất một quy trình kỹ thuật mới được chuyển giao hoặc cấp bằng sở hữu trí tuệ hay phát minh sáng chế mỗi năm.
Trường Đại học Y Dược sẽ tập chung phát triển các lĩnh vực có nhu cầu cao của ngành khoa học sức khỏe: Y học (bệnh học, điều trị học), dược học (nghiên cứu và phát triển thuốc), công nghệ và kỹ thuật y học hiện đại (công nghệ y sinh học phân tử - tế bào, kỹ thuật xét nghiệm, kỹ thuật hình ảnh y học, thiết bị và vật liệu y sinh…); kết hợp nghiên cứu và triển khai ứng dụng các sản phẩm khoa học liên ngành sẵn có ở ĐHQGHN như khoa học và công nghệ y - sinh phân tử - tế bào - miễn dịch, công nghệ nano, các phương pháp xét nghiệm, chẩn đoán, điều trị mới…
Tham gia tư vấn các vấn đề chiến lược, chính sách và các giải pháp phát triển khoa học sức khỏe cho các cấp lãnh đạo Đảng và Nhà nước, kết hợp chặt chẽ đào tạo với nghiên cứu khoa học và cung cấp dịch vụ khoa học - công nghệ trong lĩnh vực y tế.
Theo GS.TS. Thầy thuốc Nhân dân Lê Ngọc Thành – Chủ nhiệm Khoa Y Dược, khác với các trường đào tạo y dược khác, Trường Đại học Y Dược thuộc ĐHQGHN là một tổ hợp đào tạo, nghiên cứu và dịch vụ sức khỏe hoàn chỉnh, được xây dựng và hoạt động trên cơ sở kết hợp khoa học và công nghệ y dược hiện đại với thế mạnh của khoa học cơ bản và công nghệ của các trường đại học thành viên trong ĐHQGHN, đáp ứng yêu cầu cấp thiết hiện nay về nhu cầu nguồn nhân lực có trình độ cao phục vụ cho sự nghiệp chăm sóc, bảo vệ và nâng cao sức khoẻ nhân dân, góp phần vào sự nghiệp công nghiệp hoá, hiện đại hoá đất nước.
Trường Đại học Y Dược hoạt động theo cơ chế tự chủ của đơn vị sự nghiệp công lập do Chính phủ quy định sẽ phát huy được quyền tự chủ, tự chịu trách nhiệm trong hoạt động của mình. Tới năm 2025, xây dựng và hoàn thiện mô hình tiên tiến về đào tạo một số ngành tại ĐHQGHN với quy mô tuyển sinh đại học mỗi năm khoảng 1.000 sinh viên. Quy mô đào tạo sau đại học/tổng quy mô đào tạo tăng dần và đạt 30%; tỷ lệ quy mô đào tạo tiến sĩ/quy mô sau đại học đạt 30%; sinh viên quốc tế chiếm 5%.
Hiện nay, Trường ĐH Y Dược – trước đây là Khoa Y Dược, ĐHQGHN đã ký hợp đồng nguyên tắc đào tạo với 23 bệnh viện thực hành trên địa bàn Hà Nội, trong đó có 11 bệnh viện đã ký lại hợp đồng nguyên tắc đào tạo theo quy định về tổ chức đào tạo thực hành trong đào tạo khối ngành sức khỏe. Trong đó bệnh viện E là bệnh viện thực hành chính và bệnh viện ĐHQGHN là bệnh viện trực thuộc chịu sự quản lý trực tiếp của khoa Y Dược.