Một bệnh nhi ung thư bạch cầu được chữa khỏi bằng liệu pháp gene nhân tạo

TP - Ngày 21/8, Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ Gen Vinmec (VRISG) công bố ca bệnh ung thư bạch cầu cấp dòng lympho đầu tiên tại Việt Nam được điều trị thành công bằng liệu pháp gene nhân tạo mới của thế giới.

Bệnh nhi Trần Bảo Chi (4 tuổi) mắc ung thư bạch cầu cấp dòng lympho bằng liệu pháp tế bào CAR-T. Sau hai tháng điều trị tại Vinmec, kết quả xét nghiệm máu ngoại vi của bệnh nhi cho thấy không có tế bào ung thư, xét nghiệm tủy không còn tế bào ác tính, đạt tiêu chuẩn lui bệnh hoàn toàn. TS Bạch Quốc Khánh, Chủ tịch Hội Huyết học - Truyền máu Việt Nam nói: “Ung thư bạch cầu dòng lympho là một trong những bệnh ung thư phổ biến nhất ở trẻ em; phương pháp điều trị chuẩn cho đến nay với căn bệnh này bao gồm hóa trị, xạ trị, thuốc điều trị đích. Tuy nhiên, với các phác đồ điều trị chuẩn vẫn có khoảng 20% trẻ bị kháng thuốc hoặc tái phát. Các trẻ này thường tử vong trong một thời gian ngắn do các tế bào tăng sinh rất nhanh làm tắc mạch não và mạch của các nội tạng”.

Bé Chi vui đùa với các bác sĩ trong ngày xuất viện 21/8

GS.TS Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng VRISG cho biết: “Bệnh nhi Trần Bảo Chi dù đã trải qua điều trị tấn công bằng 5 chu kì hóa chất và tiếp theo bằng 3 chu kì với phác đồ hóa chất mạnh hơn trong năm 2022 đến đầu năm 2023 nhưng bệnh không thoái triển. Tháng 6/2023, bệnh nhi nhập Bệnh viện Vinmec Times City để tiếp tục điều trị hóa chất và các công đoạn chuẩn bị tiếp nhận liệu pháp điều trị bằng tế bào miễn dịch T được chuyển nạp một loại gene nhân tạo (CART) giúp tìm và diệt các tế bào ung thư. Đây là cơ hội sống cuối cùng của người bệnh”.

Ngày 19/7, bệnh nhân được truyền tế bào CAR-T. Sau truyền mặc dù bé đã xuất hiện các biểu hiện của hội chứng giải phóng Cytokine nhưng đã được phát hiện và điều trị kịp thời. Sau 30 ngày, bệnh nhân tỉnh táo trở lại, sinh hoạt bình thường, không có dấu hiệu nhiễm độc thần kinh. Qua hàng loạt kết quả kiểm tra gắt gao, bệnh nhân được kết luận không còn tế bào ung thư trong máu ngoại vi, kết quả sinh thiết tủy cho thấy bệnh nhân lui bệnh hoàn toàn. Bé được xuất viện hôm qua (21/8).