10 XÃ HỘI n Thứ Tư n Ngày 20/8/2025 BA KHÓ CỦA BỆNH HIẾM Tại Việt Nam hiện có khoảng 6 triệu người đang sống chung với bệnh hiếm, trong đó 58% là trẻ em. Đáng lo ngại, 30% trẻ tử vong trước 5 tuổi. Con số lạnh lùng này phản ánh phần nào gánh nặng mà hàng triệu gia đình đang oằn mình gánh chịu, khi thuốc điều trị vừa khan hiếm, vừa quá đắt đỏ, lại chưa được bảo hiểm y tế (BHYT) chi trả đầy đủ. Bệnh hiếm bao gồm các rối loạn chuyển hóa, bệnh di truyền, rối loạn miễn dịch, thần kinh… với khoảng 6.000 loại được ghi nhận trên thế giới, ảnh hưởng tới hơn 300 triệu người. Tuy nhiên, việc chẩn đoán và điều trị vẫn gặp muôn vàn trở ngại. Người mắc bệnh hiếm thường đối diện với “ba khó”: khó chẩn đoán, khó điều trị và khó tiếp cận thuốc. Do triệu chứng không điển hình, dễ nhầm lẫn với bệnh thông thường, quá trình phát hiện bệnh thường kéo dài. Nhiều trường hợp phải mất nhiều năm mới có được chẩn đoán chính xác. Thống kê toàn cầu cho thấy, 80% bệnh hiếm có nguyên nhân di truyền, nhưng chỉ khoảng 200.000 người được chẩn đoán đúng. Tại Việt Nam, mới ghi nhận khoảng 100 loại bệnh hiếm với 6 triệu người mắc, nhưng chỉ 10% có thuốc điều trị. Bác sĩ chuyên khoa 2 Nguyễn Thị Thanh Hương, Phó giám đốc Bệnh viện Nhi đồng 1 (TP.HCM) cho biết, mỗi năm đơn vị chi gần 40 tỷ đồng cho thuốc điều trị bệnh hiếm, có trường hợp phải cần tới 80 tỷ đồng cho một đợt điều trị. “Nếu được điều trị kịp thời, bệnh nhi có thể thay đổi cả cuộc đời, không chỉ cải thiện sức khỏe mà còn hòa nhập xã hội như bao trẻ em khác”, bà Hương nhấn mạnh. GÁNH NẶNG CHI PHÍ VÀ KHOẢNG TRỐNG CHÍNH SÁCH Theo bà Tống Thị Song Hương, nguyên Vụ trưởng Vụ BHYT (Bộ Y tế), gánh nặng điều trị bệnh hiếm gấp 5-10 lần so với bệnh thông thường. Nghiên cứu tại Mỹ năm 2019 cho thấy, chi phí điều trị cho 15,5 triệu bệnh nhân mắc 379 bệnh hiếm lên tới 997 tỷ USD. Thực tế, tại Việt Nam, dù BHYT đã thanh toán 100% chi phí cho trẻ dưới 6 tuổi mắc bệnh Pompe và 30% cho trẻ trên 6 tuổi, song nhiều loại thuốc hiếm khác chưa được đưa vào danh mục chi trả. Không ít gia đình phải bỏ dở điều trị hoặc phụ thuộc vào các chương trình nhân đạo quốc tế, vốn thiếu bền vững. PGS.TS Nguyễn Thị Xuyên, Chủ tịch Tổng hội Y học Việt Nam, nhận định: “Chỉ khoảng 5% bệnh hiếm có thuốc được FDA phê duyệt. Với chi phí cao, nếu không có hỗ trợ từ ngân sách và xã hội, bệnh nhân gần như không có cơ hội”. Hiện nay, 92 quốc gia đã ban hành chính sách thuốc hiếm, thậm chí luật hóa, như Mỹ với Đạo luật thuốc mồ côi (Orphan Drug Act), hay Hà Lan, Australia, Bỉ thành lập quỹ riêng hỗ trợ điều trị lâu dài. Từ thực tiễn đó, TS. Nguyễn Khánh Phương, Viện trưởng Viện Chiến lược và Chính sách y tế (Bộ Y tế), cho rằng Việt Nam cần xây dựng hướng dẫn điều trị bệnh hiếm, đẩy nhanh đăng kí - cấp phép thuốc, ban hành cơ chế chi trả tài chính đặc thù. “Do tính chất đặc biệt, thuốc hiếm cần có cơ chế xét duyệt riêng trong danh mục BHYT, thay vì áp tiêu chuẩn như thuốc thông thường”, TS. Phương nói. Do thuốc hiếm có tính chất đặc biệt và cho nhóm người bệnh đặc biệt nên tiêu chí phê duyệt thuốc hiếm trong chương trình thanh toán của chính phủ hoặc BHYT cũng cần cơ chế đặc biệt hơn so với thuốc thông thường. Từ thực tiễn điều trị, bác sĩ Nguyễn Thị Thanh Hương đề xuất một số thuốc hiếm nên được đưa vào danh mục bảo hiểm với tỉ lệ chi trả cao hơn, đồng thời mở rộng phạm vi chi trả cho điều trị dự phòng. TÍN HIỆU HI VỌNG Tháng 1/2025, Thông tư 01/ TT-BYT chính thức có hiệu lực, bổ sung thêm 20 bệnh hiếm vào danh mục được điều trị tại tuyến chuyên sâu mà không cần giấy chuyển viện. Bộ Y tế cũng đã thành lập Ban Chỉ đạo tăng cường quản lí bệnh hiếm, do Thứ trưởng Trần Văn Thuấn làm Trưởng ban, quy tụ nhiều nhà quản lí và chuyên gia y tế. Bà Vũ Nữ Anh, Phó Vụ trưởng Vụ BHYT (Bộ Y tế), cho hay, thuốc hiếm khi đề xuất đưa vào danh mục BHYT sẽ có cơ chế ưu tiên riêng, thậm chí không bắt buộc đánh giá chi phí, hiệu quả như thuốc phổ biến. Đây được kì vọng là bước tiến quan trọng giúp bệnh nhân không còn phải bỏ cuộc giữa chừng vì thiếu tiền thuốc. Ngoài chính sách nhà nước, sự chung tay của doanh nghiệp và cộng đồng quốc tế cũng giữ vai trò quan trọng. Chương trình Tiếp cận thuốc nhân đạo quốc tế (ICAP) của Sanofi từ năm 1997 đã tài trợ miễn phí liệu pháp thay thế enzyme cho hàng trăm bệnh nhân, với chi phí hàng trăm tỉ đồng mỗi năm. Các chuyên gia đồng thuận rằng, để mở ra cơ hội sống cho 6 triệu người Việt mắc bệnh hiếm, cần một quỹ riêng cho bệnh hiếm, huy động nguồn lực xã hội bền vững, cùng lúc mở rộng hành lang pháp lí cho thuốc hiếm. Khi ấy, nỗi lo “thuốc quá đắt, không dám mơ” của bệnh nhân sẽ dần được gỡ bỏ. HÀ MINH Có những căn bệnh tên tuổi chẳng mấy người biết, nhưng lại lấy đi tính mạng hàng trăm nghìn người. Sáu triệu sinh mệnh đang âm thầm sống cùng bệnh hiếm, hơn một nửa trong số đó là những đứa trẻ chưa kịp lớn. Có những em không đi quá được tuổi lên 5… PGS.TS Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền và Liệu pháp phân tử, Bệnh viện Nhi Trung ương khám cho bệnh nhi mắc bệnh hiếm Bệnh hiếm - nỗi đau thân thể và bài toán giá thuốc Một số bệnh hiếm dù có thuốc điều trị tiên tiến trên thế giới giúp điều trị được nguyên nhân cốt lõi là do di truyền nhưng chưa được phê duyệt sử dụng tại Việt Nam, hoặc đã có thuốc nhưng người bệnh vẫn khó tiếp cận do gi® qu® cao, chưa được hỗ trợ chi trả bảo hiểm đ³y đÛ. CHUYỆN HÔM NAY Con số không chỉ nói lên quy mô đầu tư khổng lồ, mà còn khẳng định một điều quan trọng hơn: Việt Nam bước vào giai đoạn bứt phá mới bằng tinh thần của Cách mạng Tháng Tám - với không khí đặc biệt, khí thế đặc biệt và nỗ lực đặc biệt. Đúng 80 năm trước, dưới sự lãnh đạo của Đảng và Chủ tịch Hồ Chí Minh, dân tộc ta đã tạo nên một cuộc “tổng khởi nghĩa” thần tốc, giành chính quyền về tay Nhân dân, mở ra kỷ nguyên độc lập, tự do. 80 năm sau, trong không khí thiêng liêng kỷ niệm Cách mạng Tháng Tám và Quốc khánh 2/9, chúng ta chứng kiến một cuộc “tổng khởi nghĩa mới” - không bằng súng gươm, mà bằng ý chí đổi mới, hành động quyết liệt và quyết tâm phát triển đất nước nhanh, bền vững. 250 công trình được khởi công, khánh thành lần này là minh chứng cụ thể cho điều đó. Từ Trung tâm Triển lãm Quốc gia - công trình lớn nhất Đông Nam Á hoàn thành chỉ trong 10 tháng, Tòa tháp Saigon Marina tại thành phố Hồ Chí Minh - khởi đầu hình thành Trung tâm tài chính quốc tế tại Việt Nam; cầu Rạch Miễu 2 nối Đồng Tháp và Vĩnh Long tổng mức đầu tư hơn 6.800 tỷ đồng do Việt Nam làm chủ công nghệ xây dựng cầu dây văng nhịp lớn với thời gian thi công rút ngắn 4 tháng, Nhà máy thủy điện Trị An mở rộng, nhà ở xã hội… Mỗi dự án là một “viên gạch” đặt vào nền móng kiến tạo tương lai. Đó không chỉ là hạ tầng, mà là “bệ phóng” cho tăng trưởng - mở ra không gian phát triển mới, tạo việc làm, tăng sinh kế, nâng cao đời sống Nhân dân. Thủ tướng Phạm Minh Chính nhấn mạnh thông điệp: “Tư tưởng phải thông, quyết tâm phải cao, nỗ lực phải lớn, hành động phải quyết liệt, hiệu quả”. Đó không chỉ là lời hiệu triệu, mà là yêu cầu cụ thể đối với từng cấp, từng ngành, từng chủ đầu tư: phải thần tốc, táo bạo, sáng tạo; phải “3 ca, 4 kíp”, “ăn tranh thủ, ngủ khẩn trương”, dám nghĩ - dám làm - dám chịu trách nhiệm; phải thay đổi tư duy, không bàn lùi, không chần chừ. Mỗi dự án càng sớm hoàn thành thì càng phát huy hiệu quả, góp phần giảm chi phí xã hội, giảm chỉ số ICOR, tăng cơ hội phát triển địa phương và đất nước. Ngược lại, nếu trì trệ, chậm trễ, thiếu kỷ luật thì không chỉ lãng phí nguồn lực mà còn làm hụt đi cơ hội bứt phá của cả nền kinh tế. Chúng ta đang đứng trước những cơ hội lịch sử. Năm 2025 không chỉ là năm bản lề hoàn thành Kế hoạch 5 năm 2021 - 2025, mà còn là năm diễn ra Đại hội Đảng các cấp, hướng tới Đại hội XIV của Đảng - thời điểm khởi đầu một kỷ nguyên mới của dân tộc, với mục tiêu “Việt Nam hùng cường, thịnh vượng vào năm 2045”. Nhìn vào 250 công trình được khởi công, khánh thành trong sáng ngày 19/8, điều quan trọng không chỉ là vốn đầu tư hay quy mô, mà là niềm tin và sự đồng lòng. Từ những bộ ngành đến từng địa phương, từ chủ đầu tư đến người dân nhường đất, dời nhà - tất cả đã “vượt nắng, thắng mưa, không thua bão gió” để có được những công trình mang tầm quốc gia hôm nay. Không khí đặc biệt - khí thế đặc biệt - nỗ lực đặc biệt sẽ tạo nên những thành quả đặc biệt. Đó là tinh thần Cách mạng Tháng Tám được tiếp nối trong thời đại mới. Đó cũng là lời cam kết mạnh mẽ của Việt Nam trong hành trình bước tới đài vinh quang, sánh vai cùng các cường quốc năm châu như mong ước của Chủ tịch Hồ Chí Minh. N.T Kiến tạo tương lai TIẾP THEO TRANG 1
RkJQdWJsaXNoZXIy MjM5MTU3OQ==